創薬AIによる超希少疾患の新薬開発

超希少疾患とは

超希少疾患とは、世界中でごく少数しか患者がいない、またはたった1人しかいない場合もあるほど稀な疾患のことです。世界には6,000種類以上もの希少疾患があります。その中でも近年、1人~数十人程度にしか見られない超希少疾患が増えており、命にかかわるような神経・免疫などの難病も多いのが現状です。

N-of-1(エヌオブワン)医療とは

超希少疾患を持つ患者に治療薬を届ける取り組みをいいます。

N-of-1(エヌオブワン)医療が注目されるようになったのは、アメリカのボストン小児科病院が開発した「ミラセン」という核酸医薬からです。

記憶障害や失明、けいれん発作を繰り返してやがて死に至る難病と診断された女児一人のために開発されました。患者である女児は残念ながら亡くなってしまったものの、ミラセンで発作を抑えることに成功しています。

この事例以降、N-of-1(エヌオブワン)医療は活気づきました。アメリカでは製薬会社がファンドを創設し、研究開発が進められています。

国内のN-of-1(エヌオブワン)医療の状況

国内でもN-of-1(エヌオブワン)医療が注目されています。大日本住友製薬会社は、2022年3月に希少疾患薬の創製に関する共同研究契約を締結しました。

2023年より、東京医科歯科大・名古屋大学をはじめとする2つの研究チームもアメリカの医療機関や財団と連携して核酸医薬の開発をはじめています。

創薬AIによって希少疾患の治療薬を見つけた国内の事例

Googleで知られるアメリカのアルファベット社の子会社「Deep Mind」は、AIを活用して希少疾患の治療薬を見つけ出す取り組みを行っています。

製薬会社メルク株式会社は、Deep Mindが開発したタンパク質の構造を予測するAIを活用して独自のアルゴリズムを開発しました。バイオ医薬品や抗体医薬品の研究がさらに進むと期待されています。

参照元:AI Market公式HP(https://ai-market.jp/industry/medicine_ai/

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取材協力
FRONTEOの公式サイトキャプチャ

引用元:FRONTEO公式HP
(https://a6ny5mfs.lp-essence.com/)

自然言語AI+バイオロジストが課題を解決

FRONTEOの「Drug Discovery AI Factory」は、AIを活用して、創薬プロセスの効率化・高速化を支援するソリューションです。基礎研究・標的探索・仮説生成といった創薬の初期段階において、大手製薬企業出身のバイオロジストが自社開発の自然言語AI「KIBIT」を活用し、重複差分解析や2次元マッピング解析、ベクトル加算解析など独自の解析を実施。顧客のオーダーにあわせた標的分子・バイオマーカー・MoA・新たな適応症の提案などをスピーディーに行なってくれます。