日本ではひとつの薬が市販されるまでに、十数年もの歳月を要します。
その間にかかる開発コストは約500億円とも。さらに新薬の開発成功率は約3万分の1と言われ、ほとんどの創薬候補は世に出ることはありません。
しかし、AI技術の革新により、こうした課題は解決可能な状況になりつつあります。
このサイトでは創薬の課題を整理しつつ、「スピーディー・低コスト・高精度」という創薬・新時代を叶えるAIの魅力・可能性を解説します。
新薬開発に関してはこれまでデータベースの活用やバーチャル治験といった先端技術を取り入れてきましたが、残念ながら開発成功率は下降線を辿っています。厚生労働省の資料によると、2000〜2004年は「3,653分の1」だった臨床試験開始率は、2015～2019年には「1万301分の1」まで低下。承認取得率も「1万2,888分の1」から「2万2,749分の1」と大幅に悪化しています。
「開発対象が原因未解明でより複雑な疾患にシフトしている」「創薬シーズの枯渇」「承認審査のハードルが上がっている」といった様々な要因が絡み合い、新薬開発の難易度は高まり、もはや人間の力だけでは解決しにくい状況になりつつあるのです。
| 2000～2004 | 2015～2019 | 低下率 | |
|---|---|---|---|
| 前臨床 試験開始 |
1：2,158 | 1：3,740 | -1,582 |
| 臨床 試験開始 |
1：3,653 | 1：10,301 | -6,648 |
| 承認取得 (自社) |
1：12,888 | 1：22,749 | -9,861 |
| 承認取得数 (自社) |
36 | 24 | -12 |
創薬の難易度が高まる中で、研究開発にかかるコストも年々上昇。日本企業では1993年時の平均研究開発費は302億円でしたが、2003年には612億円、2013年には1390億円、2019年には 1,633億円とこの20年ほどで加速度的に跳ね上がっています。
アメリカではその規模がさらに大きく、1993年は841億円、2003年は3,115億円、2013年は5,717億円、2021年は1兆153億円まで高騰。ここまでコストが膨れ上がった背景には原材料費や調達コストの上昇、世界的なエネルギー価格の高騰、研究員の人件費など様々な要因が考えられますが、研究開発のコスト圧縮を複合的に解決する手段としてAI活用の注目度が高まっています。
新薬はどんな国でも開発できるわけではありません。非常に高度な専門知識や技術・テクノロジーが必要とされるため、新薬開発ができる国は事実上限られていて、日本企業はアメリカ、スイスに次ぐ第三位にランクインしています（※）。
日本の創薬力は世界的に高い水準にあるにもかかわらず、10～20年という長いスパンで見ると、創薬創出数トップのアメリカとの差は開くばかり。2014～2018年で日本の創薬創出数は34品目だったのに対し、アメリカは約4倍の125品目と大きく水をあけられています。今後は中国企業などの台頭も見込まれるため、国際的な競争力をこれ以上失わないためにも、日本全体で創薬数を増やしていく取り組みが必要だと言えるでしょう。
グローバル製薬企業の中で注目度が高まっているのが、AI技術の活用。既存文献の解析、標的分子の探索といった初期段階はもちろん、非臨床試験、臨床試験などのあらゆる創薬プロセスをAI技術で効率化・高速化しようとする動きが盛んになっています。
2020年にはヘルスケア関連へのAIスタートアップ企業への投資額が世界全体で20億ドル超え（※）を記録。日本の製薬企業も大手企業を中心にAIを導入しようとする動きが活性化しており、今後もこの流れは継続・加速していくものと思われます。
創薬プロセスにAIを導入する取り組みは、ビジネスの観点、企業の価値や成長性を評価する材料としても注目を集めています。例えば、アメリカに本社を置くモデルナ社は新型コロナウイルスのワクチンを短期間で開発したことで注目を浴びましたが、このスピード開発を可能にしたのがAIの技術です。遺伝子配列の組み合わせを自動生成するAIや品質検査を画像認識で行なうAIなどを活用した結果、モデルナ社の株価は2018年12月の上場時と比べて、ワクチン開発を経て2021年8月には約26倍まで跳ね上がりました。
また、日本では例えば、武田薬品などがAI活用に前向きに取り組んでいます。2023年2月に米企業から買収した乾癬（かんせん）治療薬候補は､AI活用によって薬を選別する期間を6カ月に短縮。この薬が市場に出回ることになれば、年間売上高は5,000億円にも達すると言われています。
こうした大手製薬メーカーにソリューションを提供するAIベンチャー企業への注目度も高まっています。株価が急上昇したり、数百億円の大規模な資金調達に成功したりといったように、企業や投資家から大きな期待を集めています。
創薬の各段階において、様々なAIの活用が進んでいます。ここでは、各段階でどんな課題を抱え、AIの活用によってどのように課題が解決されているのかを分かりやすくご紹介します。
▼表は横にスクロールできます。
| 開発 段階 |
段階1基礎研究・ ターゲット選定 |
段階2化合物探索・ 最適化 |
段階3前臨床試験 | 段階4臨床試験 |
|---|---|---|---|---|
| 期間 | 〜10年 | ~5年 | ~4年 | ~7年 |
| 主な課題 |
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| AI活用 状況/例 |
 あまり進んでいない |
 やや進んでいる
|
 進んでいる
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参照元：【PDF】医薬品開発におけるAIの活用について
（https://www.mhlw.go.jp/content/10601000/000926770.pdf）を基に作成
ここまで見てきたとおり、
最もAIの活用が進んでいないのは、
創薬の初期段階である「基礎研究・ターゲット選定」の段階。
一方、「化合物探索・最適化」「前臨床試験」「臨床試験」の
段階では効率化に貢献しうるAIの開発は進んでいて、
活用・導入を進めている製薬メーカーも少なくありません。
こうした現状を受けて、
さらなる開発期間の短縮やコスト圧縮を目指すなら、
やはり「基礎研究・ターゲット選定」
の領域におけるAIの活用・導入が必要になってくるでしょう。
この段階でAIの導入をいち早く進めていけば、
他の製薬企業に一歩先んじることが可能になるはずです。
